07-06-2022 дата публикации
Номер: RU2773691C2
Изобретение относится к лечению заболевания или состояния у субъекта, сопровождающегося накоплением внеклеточной ДНК (вкДНК) в порто-синусоидальном кровотоке печени. Предложен способ лечения вышеуказанного заболевания или состояния у субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного вектора экспрессии аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего (i) белок капсида и (ii) нуклеиновую кислоту, содержащую печень-специфичный промотор, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей фермент, имеющий дезоксирибонуклеазную (ДНКазную) активность. Также предложен способ лечения вышеуказанного заболевания или состояния у субъекта, включающий введение субъекту вектора экспрессии, содержащего нуклеиновую кислоту, содержащую промотор, функционально связанный с последовательностью, кодирующей фермент, имеющий ДНКазную активность, где промотор является печень-специфичным промотором и/или где вектор включает одну или более молекул, нацеливающих ...
Подробнее