14-06-2021 дата публикации
Номер: KR102264822B1
본 발명은 생체내에서 세포로 치료제 운반을 위한 지질 입자에 유익하게 이용되는 지질을 제공한다. 특히, 본 발명은 다음의 구조 (I)을 가지는 지질을 제시하며, 여기서 구조식 (I)에서 R 1 및 R 2 는 서로 독립적으로 임의로 치환된 C 10 -C 30 알킬, 임의로 치환된 C 10 -C 30 알케닐, 임의로 치환된 C 10 -C 30 알키닐, 임의로 치환된 C 10 -C 30 아실, 또는 -링커-리간드이고; R 3 은 H, 임의로 치환된 C 1 -C 10 알킬, 임의로 치환된 C 2 -C 10 알케닐, 임의로 치환된 C 2 -C 10 알키닐, 알킬헤테로사이클, 알킬포스페이트, 알킬포스포로티오에이트, 알킬포스포로디티오에이트, 알킬포스포네이트, 알킬아민, 하이드록시알킬, ω-아미노알킬, ω-(치환된)아미노알킬, ω-포스포알킬, ω-티오포스포알킬, 임의로 치환된 폴리에틸렌 글리콜 (PEG, mw 100-40K), 임의로 치환된 mPEG (mw 120-40K), 헤테로아릴, 헤테로사이클, 또는 링커-리간드이며; E는 O, S, N(Q), C(O), N(Q)C(O), C(O)N(Q), (Q)N(CO)O, O(CO)N(Q), S(O), NS(O) 2 N(Q), S(O) 2 , N(Q)S(O) 2 , SS, O=N, 아릴, 헤테로아릴, 사이클릭 또는 헤테로사이클이고; Q는 H, 알킬, ω-아미노알킬, ω-(치환된)아미노알킬, ω-포스포알킬 또는 ω-티오포스포알킬이다. The present invention provides lipids that are advantageously used in lipid particles for delivery of therapeutic agents to cells in vivo. In particular, the present invention provides a lipid having the structure (I) wherein R 1 and R 2 are independently of each other optionally substituted C 10 -C 30 alkyl, optionally substituted C 10 -C 30 alkenyl, optionally substituted C 10 -C 30 alkynyl, optionally substituted C 10 -C 30 acyl , or - a linker-ligand; R 3 is H, optionally substituted C 1 -C 10 alkyl, optionally substituted C 2 -C 10 alkenyl, optionally substituted C 2 -C 10 alkynyl, alkylheterocycle, alkylphosphate, alkylphosphorothioate, Alkylphosphorodithioate, alkylphosphonate, alkylamine, hydroxyalkyl, ω-aminoalkyl, ω-(substituted)aminoalkyl, ω-phosphoalkyl, ω-thiophosphoalkyl, optionally substituted polyethylene glycol (PEG, mw 100-40K), optionally substituted mPEG (mw 120-40K), heteroaryl, heterocycle, or linker-ligand; E is O, S, N(Q), C(O), N(Q)C(O), C(O)N(Q), (Q)N(CO)O, O(CO)N(Q) ), S(O), NS(O) 2 N(Q), S(O) 2 , N(Q)S(O) 2 , SS, O=N, aryl, heteroaryl, cyclic or heterocycle; ; Q is H, alkyl, ω-aminoalkyl, ω-(substituted)aminoalkyl, ω-phosphoalkyl or ω-thiophosphoalkyl.
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