Reactivos para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaringea (opmd) y usos de estos.
Номер патента: MX2024003643A
Опубликовано: 15-04-2024
Автор(ы): David Suhy, Vanessa STRINGS-UFOMBAH
Принадлежит: Benitec IP Holdings Inc
Опубликовано: 15-04-2024
Автор(ы): David Suhy, Vanessa STRINGS-UFOMBAH
Принадлежит: Benitec IP Holdings Inc
Реферат: La presente descripción se refiere a reactivos de interferencia de ARN (iARN), tales como microARN de horquilla pequeña (shmiR) y ARN de horquilla pequeña (ARNhp), para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), composiciones que los comprenden y uso de estos para tratar individuos que sufren OPMD o que son propensos a sufrirla. La presente descripción también se refiere al uso de los reactivos de iARN combinados con reactivos de reemplazo de PABPN1, tales como construcciones que codifican la proteína PABPN1 funcional, para el tratamiento de la OPMD, composiciones que los comprenden y uso de estos para tratar individuos que sufren OPMD o que son propensos a sufrirla.
Métodos de tratamiento para la distrofia muscular.
Номер патента: MX2023012559A. Автор: Huadong SUN,Jon Tinsley,Lilly East,Jake ELKINS. Владелец: Sarepta Therapeutics Inc. Дата публикации: 2023-12-15.